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CRISPR-Cas, la rivoluzione dell’editing genetico

    deadcas

    Immagine da International Journal of Molecular Sciences, Dead Cas Systems: Types, Principles, and Applications

    Progetto iGEM | Parte 8

    La storia di CRISPR parte da molto lontano, ma è negli ultimi anni che assume il ruolo che le spetta come attrice della rivoluzione del genome editing. 

    L’inizio di questo viaggio risale agli anni ‘80 del secolo scorso, quando sono state per la prima volta osservate le regioni ripetute tipiche di CRISPR negli archeobatteri del genere Haloferax. Dopo trent’anni di studi condotti in laboratori sparsi per il mondo, di collaborazioni e di scoperte serendipitose, si arriva al 2012, quando i lavori svolti da alcuni gruppi di ricerca, in particolare quello di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, rendono possibile l’applicazione di questo sistema nel genome editing. L’intuizione più fortunata delle due scienziate premio Nobel è stata quella di applicare questo sofisticato sistema di riconoscimento e taglio per modificare a nostro piacimento il genoma di, potenzialmente,  qualsiasi organismo: non solo il genoma dei batteri da cui CRISPR proviene, ma anche quello di animali, lieviti e piante. Tutto ciò che serve sono un trascritto di RNA specifico per il bersaglio e la proteina Cas9.

    Il sistema CRISPR/Cas è una vera rivoluzione in quanto meccanismo rapido, preciso, economico ma soprattutto versatile. Sono state ad esempio create delle proteine Cas9 modificate, dette dead Cas9, a cui è stata rimossa la capacità di tagliare il DNA, pur mantenendo quella di legare l’RNA guida e di legare la sequenza complementare: in questo modo, possono riconoscere il DNA bersaglio senza però tagliarlo. Questa nuova versione è utile per diversi scopi, in particolare per regolare l’espressione di alcuni geni. 

    Insomma, questa tecnologia è solo all’inizio ma è già la protagonista di migliaia di studi pubblicati ogni anno. È utile nelle applicazioni industriali, farmaceutiche e agroalimentari ma anche nella ricerca di base e in quella biomedica. Pensate, in prospettiva, quanti passi avanti potrà fare la medicina per comprendere e curare le malattie genetiche grazie a CRISPR! 

    Speriamo con questi brevi articoli di essere riusciti a farvi innamorare di CRISPR almeno la metà di quanto lo siamo noi. E se non volete smettere di stupirvi con la scienza, vi aspettiamo al prossimo!